{"id":139707,"date":"2026-11-05T11:00:03","date_gmt":"2026-11-05T14:00:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.actualidadadiario.com\/?p=139707"},"modified":"2026-11-05T11:00:03","modified_gmt":"2026-11-05T14:00:03","slug":"hemofilia-la-anmat-aprobo-una-nueva-terapia-semanal-de-aplicacion-subcutanea","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.actualidadadiario.com\/index.php\/2026\/11\/05\/hemofilia-la-anmat-aprobo-una-nueva-terapia-semanal-de-aplicacion-subcutanea\/","title":{"rendered":"Hemofilia: la ANMAT aprob\u00f3 una nueva terapia semanal de aplicaci\u00f3n subcut\u00e1nea"},"content":{"rendered":"

Se trata de un anticuerpo monoclonal que propone una estrategia diferente para prevenir hemorragias en personas con hemofilia A o B. Los resultados de un estudio internacional mostraron una reducci\u00f3n significativa de los sangrados<\/strong><\/em><\/p>\n

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La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta la coagulaci\u00f3n de la sangre, en la hemofilia A existe una deficiencia del factor VIII de coagulaci\u00f3n y en la hemofilia B, del factor IX. Como consecuencia, las personas pueden presentar sangrados prolongados despu\u00e9s de una lesi\u00f3n o una cirug\u00eda, pero tambi\u00e9n hemorragias internas espont\u00e1neas, especialmente dentro de las articulaciones y los m\u00fasculos. Cuando estos episodios se repiten, pueden producir da\u00f1o articular, dolor cr\u00f3nico y limitaciones en la movilidad.<\/p>\n

Ahora, la Administraci\u00f3n Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnolog\u00eda M\u00e9dica (ANMAT) aprob\u00f3 una nueva terapia semanal de aplicaci\u00f3n subcut\u00e1nea que ya est\u00e1 disponible en la Argentina y se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal indicado para prevenir episodios hemorr\u00e1gicos en personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen hemofilia A o B grave sin inhibidores, es decir, sin anticuerpos contra el factor de coagulaci\u00f3n utilizado en el tratamiento. Su mecanismo de acci\u00f3n es diferente del de los concentrados tradicionales de factores de coagulaci\u00f3n.<\/p>\n

Durante d\u00e9cadas, uno de los pilares del tratamiento fue administrar el factor de coagulaci\u00f3n que la persona no produce en cantidad suficiente. Este enfoque transform\u00f3 la expectativa y la calidad de vida de las personas con hemofilia. La investigaci\u00f3n de los \u00faltimos a\u00f1os permiti\u00f3 desarrollar tratamientos que previenen los sangrados sin reemplazar directamente el factor VIII o IX y entre ellos se encuentra marstacimab, de Pfizer, un anticuerpo monoclonal que bloquea la actividad de una prote\u00edna llamada TFPI (inhibidor de la v\u00eda del factor tisular), que funciona limitando la coagulaci\u00f3n. Al bloquearla, favorece la generaci\u00f3n de trombina, una prote\u00edna necesaria para formar co\u00e1gulos.<\/p>\n

Este anticuerpo monoclonal se administra una vez por semana por v\u00eda subcut\u00e1nea mediante una lapicera prellenada y, a diferencia de los concentrados de factores que se administran por v\u00eda intravenosa, no requiere acceso venoso ni reconstituci\u00f3n del medicamento antes de su aplicaci\u00f3n. Tras recibir la capacitaci\u00f3n adecuada, el propio paciente o su cuidador pueden aplicar la inyecci\u00f3n, lo que favorece la autonom\u00eda, contribuye a la adherencia a la profilaxis y no interfiere con la realizaci\u00f3n de otras actividades cotidianas.<\/p>\n

\u201cEn lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento act\u00faa sobre otro componente del proceso de coagulaci\u00f3n para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes ampl\u00eda las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados\u201d, se\u00f1al\u00f3 el Dr. Mauro D\u00e1voli, m\u00e9dico hemat\u00f3logo, ex presidente de la Asociaci\u00f3n Argentina de Hemofilia y Des\u00f3rdenes Asociados (A.A.H.D.A.).<\/p>\n

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La evidencia cl\u00ednica<\/strong><\/p>\n

La principal evidencia cl\u00ednica proviene del estudio internacional BASIS, un ensayo de fase 3 que evalu\u00f3 marstacimab en personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave. El ensayo incluy\u00f3 una comparaci\u00f3n intraindividual entre una fase observacional y una de tratamiento. Los resultados publicados en la revista cient\u00edfica Blood corresponden a pacientes sin inhibidores contra los factores VIII o IX.<\/p>\n

El estudio compar\u00f3 los resultados de cada participante durante el tratamiento con ese anticuerpo monoclonal con los registrados durante los seis meses previos, sin un grupo de comparaci\u00f3n paralelo asignado al azar. De los 128 participantes que ingresaron en la fase de observaci\u00f3n, 116 recibieron luego el medicamento.<\/p>\n

Los resultados mostraron una disminuci\u00f3n importante de los episodios hemorr\u00e1gicos que necesitaron tratamiento. Entre las personas que antes recib\u00edan tratamiento a demanda (solamente cuando aparec\u00eda un sangrado), la tasa anualizada estimada (una medida que expresa la frecuencia de sangrados en t\u00e9rminos de un a\u00f1o) pas\u00f3 de 39,86 sangrados anuales a 3,20 durante el per\u00edodo con la nueva medicaci\u00f3n. Esto represent\u00f3 una reducci\u00f3n de esa tasa de aproximadamente el 92%.<\/p>\n

Entre los participantes que ya recib\u00edan tratamiento preventivo regular con factores de coagulaci\u00f3n, la tasa anualizada estimada de sangrados que requirieron tratamiento disminuy\u00f3 de 7,90 a 5,09, una reducci\u00f3n del 35,5%. En este grupo, marstacimab mostr\u00f3 una reducci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa frente al tratamiento preventivo previo.<\/p>\n

\u201cPrevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, porque cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulaci\u00f3n, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo. Contar con alternativas de administraci\u00f3n sencilla y con distintos mecanismos de acci\u00f3n permite pensar el tratamiento cada vez m\u00e1s de acuerdo con las caracter\u00edsticas y necesidades de cada persona\u201d, explic\u00f3 la Dra. Andrea Cocca, m\u00e9dica hemat\u00f3loga infantil, staff m\u00e9dico del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Cong\u00e9nitos.<\/p>\n

Asimismo, a\u00f1adi\u00f3: \u201cLa calidad de vida tambi\u00e9n se relaciona con cu\u00e1nto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento. La necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicaci\u00f3n y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas. Una alternativa subcut\u00e1nea semanal puede ayudar a reducir esa carga y facilitar la organizaci\u00f3n de la rutina del paciente y su familia\u201d.<\/p>\n

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Los efectos adversos<\/strong><\/p>\n

Entre los efectos adversos registrados con la nueva medicaci\u00f3n se encuentran las reacciones en el lugar de la inyecci\u00f3n, dolor de cabeza, fiebre, dolor en las articulaciones, diarrea, picaz\u00f3n y erupciones en la piel. En el estudio BASIS no se registraron eventos tromboemb\u00f3licos durante el per\u00edodo principal de tratamiento. Sin embargo, los autores del trabajo aclaran que no significa que el riesgo pueda descartarse, especialmente a medida que el medicamento sea utilizado por poblaciones m\u00e1s amplias.<\/p>\n

\u201cUna terapia preventiva no se eval\u00faa solamente por cu\u00e1nto reduce los sangrados. Tambi\u00e9n hay que considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos que pueda necesitar y sus preferencias. La decisi\u00f3n siempre debe tomarse junto con el equipo especializado en hemofilia\u201d, agreg\u00f3 el Dr. D\u00e1voli, quien tambi\u00e9n es director m\u00e9dico de la Fundaci\u00f3n de la Hemofilia de Santa Fe.<\/p>\n

\u201cEl acompa\u00f1amiento del equipo de salud es fundamental para resolver dudas y dificultades que puedan aparecer durante el tratamiento. Tambi\u00e9n es necesario acordar qu\u00e9 hacer ante un sangrado, porque recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocerlo y atenderlo\u201d, concluy\u00f3 la Dra. Cocca.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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