{"id":121794,"date":"2024-10-21T10:51:41","date_gmt":"2024-10-21T13:51:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.actualidadadiario.com\/?p=121794"},"modified":"2024-10-21T10:51:41","modified_gmt":"2024-10-21T13:51:41","slug":"producen-el-primer-medicamento-nacional-para-el-tratamiento-de-la-atrofia-muscular-espinal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.actualidadadiario.com\/index.php\/2024\/10\/21\/producen-el-primer-medicamento-nacional-para-el-tratamiento-de-la-atrofia-muscular-espinal\/","title":{"rendered":"Producen el primer medicamento nacional para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: center;\"><em><strong>Se trata del primer oligonucle\u00f3tido argentino y el mismo posibilitar\u00e1 una mayor accesibilidad a pacientes con esta enfermedad neuromuscular gen\u00e9tica<\/strong><\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>La Atrofia Muscular Espinal (AME) es un trastorno neuromuscular hereditario que afecta las motoneuronas de la m\u00e9dula espinal. Estas son un tipo de c\u00e9lulas del sistema nervioso que nos permite movernos, hablar, tragar y respirar transmitiendo \u00f3rdenes desde el cerebro hacia los m\u00fasculos que llevan a cabo estas funciones. La afectaci\u00f3n de estas motoneuronas genera un cuadro que presenta debilidad muscular progresiva y p\u00e9rdida de la capacidad motora y respiratoria<\/p>\n<p>La AME es una de las enfermedades neuromusculares sist\u00e9micas m\u00e1s graves que actualmente no tiene cura, pero s\u00ed tratamientos que enlentecen la progresi\u00f3n de la enfermedad. Detectar y tratar esta condici\u00f3n a tiempo es crucial para detener el avance de la enfermedad, lo que requiere un enfoque de seguimiento interdisciplinario. De acuerdo con la edad de inicio de s\u00edntomas y al m\u00e1ximo logro motor alcanzado, se clasifica en cuatro tipos: 1, 2, 3 y 4.\u00a0 Entre ellos, la AME tipo 1 es la m\u00e1s frecuente y discapacitante.<\/p>\n<p>El laboratorio nacional Gador incorpora una nueva tecnolog\u00eda para el tratamiento de la AME y esta nueva tecnolog\u00eda, el oligonucle\u00f3tido, es la primera formulaci\u00f3n de su tipo producida en el pa\u00eds. Es una opci\u00f3n terap\u00e9utica segura y efectiva ya que mejorar\u00eda significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad gen\u00e9tica, tanto en ni\u00f1os como en adultos.<\/p>\n<p>El lanzamiento de esta nueva terapia representa un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en el pa\u00eds, ofreciendo mayor accesibilidad y una soluci\u00f3n de producci\u00f3n nacional para una enfermedad que afecta aproximadamente a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas.\u00a0 Para alcanzar este importante hito, el laboratorio incorpor\u00f3 una nueva plataforma tecnol\u00f3gica de vanguardia en una de sus plantas ubicada en el Parque Industrial de Pilar, provincia de Buenos Aires, lo que le permite ofrecer un tratamiento de alta calidad.<\/p>\n<p>\u201cEste nuevo tratamiento tiene el potencial de cambiar el panorama para muchas familias que hasta ahora enfrentaban dificultades para acceder a las terapias existentes. Nuestra decisi\u00f3n de incorporar la AME a nuestro portafolio terap\u00e9utico, refuerza nuestro compromiso con la salud de la comunidad y genera, adem\u00e1s, un impacto positivo a nivel econ\u00f3mico del pa\u00eds y de la regi\u00f3n\u201d, se\u00f1al\u00f3 Alfredo Weber, director general de Gador.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><strong>Las causas de la AME<\/strong><\/p>\n<p>La causa de esta enfermedad es la alteraci\u00f3n en la estructura del gen SMN1, por lo que las personas no podr\u00e1n formar la prote\u00edna SMN, presente en las motoneuronas de la asta anterior de la m\u00e9dula espinal principalmente, as\u00ed como tambi\u00e9n en otros \u00f3rganos. El gen SMN2, es de estructura parecida, pero no logra generar la cantidad necesaria de prote\u00edna SMN.<\/p>\n<p>Para padecer la enfermedad, se necesitan dos copias del gen SMN1 alteradas, una heredada del padre y otra de la madre. La mutaci\u00f3n m\u00e1s frecuente es la deleci\u00f3n (eliminaci\u00f3n de parte de su estructura), y ocurre en el 95 % de los casos. Se puede evaluar a las personas sintom\u00e1ticas de todas las edades a trav\u00e9s de estudios de ADN que suelen realizarse a partir de muestras de sangre.<\/p>\n<p>Cuando ambos padres son portadores, hay un 25 por ciento (una en cuatro) de probabilidades en cada embarazo de tener un ni\u00f1o con atrofia muscular espinal. La prueba de portadores para la poblaci\u00f3n en general suele ser dif\u00edcil y habitualmente est\u00e1 disponible s\u00f3lo en caso de que se hayan realizado estudios a un ni\u00f1o previamente afectado dentro de la familia.<\/p>\n<p>En Argentina por ley se realiza la pesquisa neonatal entre las 48 y las 72 horas del nacimiento de los beb\u00e9s, para 6 patolog\u00edas, pero no est\u00e1 incluida la AME. Es fundamental incluir la AME en la pesquisa neonatal, ya que un diagn\u00f3stico temprano identificar\u00eda a los beb\u00e9s afectados y permitir\u00eda intervenir antes de que los s\u00edntomas afecten sus funciones musculares, reduciendo el impacto de la enfermedad y brindando una oportunidad real para que los ni\u00f1os afectados puedan llevar una vida plena y saludable.<\/p>\n<p>La demora en la identificaci\u00f3n de la enfermedad no solo agrava el pron\u00f3stico de los ni\u00f1os, sino que tambi\u00e9n incrementa la carga sobre el sistema de salud, ya que una detecci\u00f3n temprana podr\u00eda reducir significativamente los costos asociados al cuidado a largo plazo de los pacientes con AME.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Se trata del primer oligonucle\u00f3tido argentino y el mismo posibilitar\u00e1 una mayor accesibilidad a pacientes con esta enfermedad neuromuscular gen\u00e9tica &nbsp; &nbsp; La Atrofia Muscular Espinal (AME) es un trastorno neuromuscular hereditario que afecta las motoneuronas de la m\u00e9dula espinal. 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